Spinraza היא תרופה שלוקחת את הגן SMN-2 לייצור חלבון המופק בדרך כלל על ידי הגן SMN-1, מחליף אותו. לכן, תרופה זו משמשת לטיפול במקרים של ניוון שרירים בעמוד השדרה, אשר מתפתח בשל חוסר או פגם של הגן SMN-1 בגוף.
למרות התרופה כבר אושרה בארה"ב על ידי ה- FDA והוא משמש כטיפול בבית החולים, זה עדיין צריך אישור של Anvisa בברזיל.
טווח מחירים
Sprayraza עדיין לא ניתן לקנות בברזיל, אבל הטיפול עם התרופה הזו כבר עשה בארצות הברית כ -3 מיליון רייס. לכן, אם אין טיפול אחר והרופא מצביע על כך, ניתן לפנות לבית המשפט בבקשה לבקש טיפול מחוץ למדינה ובמימון תוכנית הבריאות.
בשביל מה
תרופה זו מסומנת לטיפול באטרופיה בשרירי עמוד השדרה, במבוגרים ובילדים, במיוחד כאשר צורות אחרות של טיפול אינן מציגות תוצאות.
כיצד להשתמש
השימוש בספינראזה יכול להיעשות רק בבית החולים על ידי רופא או אחות, שכן יש צורך להזריק את התרופה ישירות במרחב שבו חוט השדרה הוא.
בדרך כלל הטיפול נעשה עם 3 מנות ראשונות מופרדות על ידי 14 ימים, ואחריו מנה נוספת 30 ימים לאחר 3 ו 1 מנה כל 4 חודשים לתחזוקה.
תופעות לוואי אפשריות
תופעות הלוואי הנפוצות ביותר של שימוש תרופה זו כוללים עצירות, עששת ועוד זיהומים בדרכי הנשימה תכופות.
מי לא צריך להשתמש
אין התוויות נגד השימוש spinraza, והוא יכול לשמש כמעט בכל המקרים, לאחר הערכה על ידי הרופא.